Il Bambino Gesù, in occasione della Giornata Mondiale dell’8 maggio, traccia il bilancio di un percorso di ricerca e innovazione che, dal 2018 a oggi, ha contribuito in modo determinante allo sviluppo delle terapie geniche oggi disponibili per i pazienti con talassemia. Un percorso che ha trovato un passaggio decisivo con la recente rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale della prima terapia di editing genetico per la beta-talassemia trasfusione-dipendente e l’anemia falciforme severa in pazienti con età compresa fra i 12 e i 35 anni di età.
Indipendenza dalle trasfusioni
Una terapia basata sulla modifica delle cellule staminali del paziente, che nelle sperimentazioni cliniche ha consentito alla quasi totalità dei pazienti con talassemia di raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni. «L’editing del genoma delle cellule staminali del paziente basato sulla tecnologia Crispr/Cas9 rappresenta una svolta fondamentale per le persone affette da malattie genetiche del sangue», ha detto il prof. Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù.
Comunicato Stampa