Quando la leucemia era un male incurabile. Robin Foà e Sabina Chiaretti della Sapienza, hanno ripercorso le tappe fondamentali della ricerca su New England Journal of Medicine. Passati quasi vent’anni da quando in Italia fu sperimentata per la prima volta una sostanza, l’imatinib, appartenente a una nuova classe di farmaci antitumorali mirati. Questo in pazienti con leucemia acuta linfoblastica (LAL), associata a un’alterazione del cromosoma Philadelphia (LAL Ph+) per il trattamento iniziale di questi pazienti.
Approccio terapeutico rivoluzionario
Poiché era un approccio terapeutico rivoluzionario, i medici arruolarono per questa sperimentazione solo pazienti anziani, di oltre 60 anni, per molti dei quali erano offerte esclusivamente terapie palliative. Dopo il trattamento con una combinazione di imatinib, inibitore delle tirosin-chinasi (TKI) e steroide, tutti i pazienti ottennero una remissione della malattia. Da allora questa strategia terapeutica iniziale basata solo su un TKI (più lo steroide) ha permesso di ottenere percentuali di risposta nel 94-100% dei pazienti adulti di tutte le età con LAL Ph+, senza ricorrere a chemioterapia sistemica (solo profilassi del sistema nervoso centrale) e con bassissima tossicità per i pazienti.
Ricerca coordinata da Robin Foà
Negli anni la ricerca del gruppo coordinato da Robin Foà (Professore Emerito di Ematologia della Sapienza) è andata avanti con l’obiettivo di arrivare alla guarigione dei pazienti affetti da questa patologia ematologica. Per questo motivo la prestigiosa rivista New England Journal of Medicine ha chiesto al Professor Foà di descrivere i risultati più importanti raggiunti e pubblicati in questo ventennio sulla LAL Ph+ e come sia cambiata la storia naturale di questa malattia, una volta considerata la neoplasia ematologica più infausta.
Ripercorse le tappe fondamentali del successo italiano
La review “Philadelphia Chromosome–Positive Acute Lymphoblastic Leukemia”, pubblicata il 23 giugno scorso, ripercorre appunto le tappe fondamentali di questo successo tutto italiano della ricerca medica. Dopo la prima sperimentazione dell’imatinib in pazienti con LAL Ph+, si è progressivamente compreso che, per evitare una recidiva di malattia e migliorare le possibilità di guarigione, non bastasse una remissione ematologica, ma fosse essenziale ottenere uno stato di negatività della malattia residua minima (MRD, minimal residual disease).