Il Qalsody (tofersen) è stato approvato da FDA (Food and Drug Administration) come nuovo farmaco per le persone con SLA che hanno la mutazione del gene SOD1. L’annuncio è stato nella notte, ora italiana, direttamente dall’Ente Regolatorio Americano. Lo scorso anno, infatti, la casa farmaceutica Biogen ha sottoposto la domanda per l’approvazione accelerata del farmaco nell’ambito del percorso del cosiddetto NDA (New Drug Administration).
Con Qalsody bel giorno per malati
«Oggi è un bel giorno per la storia di questa malattia perché l’approvazione da parte di FDA, cui speriamo seguirà quella di EMA in tempi brevi – commenta il prof. Mario Sabatelli, presidente della Commissione Medico-Scientifica di AISLA e direttore clinico area adulti del Centro NeMO presso il Policlinico Gemelli di Roma, che continua – non è solo un “fatto burocratico” ma rappresenta un passaggio fondamentale per consentire l’accesso al farmaco ad un numero maggiore di ammalati». La speranza della comunità dei pazienti è che si acceleri anche il lavoro dell’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) che, a dicembre 2022 ha accettato la domanda di Biogen, ora bisogna attendere l’esito della risposta.
Europa indietro su terapie avanzate
Sulle terapie avanzate, purtroppo, negli ultimi anni l’Europa perde terreno. È evidente che la possibilità è data dalla necessità di snellire il processo regolatorio e, proprio per questo, lo sviluppo delle Terapie Avanzate dovrebbe coinvolgere sempre di più società, Istituzioni, ricercatori e, non ultime, le associazioni di pazienti. Il grande dibattito globale dovrebbe concentrarsi sulla capacità di portare risposte sempre più immediate ai bisogni delle persone.
