Dal Bambino Gesù nuove speranze di cura dalle CAR-T per i tumori cerebrali dei bambini. Un mix di terapia genica e terapia farmacologica dalla potente azione antitumorale inibisce la crescita dei ‘gliomi diffusi della linea mediana’. Si tratta di tumori del cervello molto aggressivi, inoperabili e, fino a oggi, senza un trattamento efficace.
Nuova terapia sviluppata dal Bambino Gesù con altre strutture scientifiche
La nuova terapia è stata sviluppata dai ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù con la collaborazione dell’Istituto Superiore di Sanità, del Policlinico Gemelli e anche dell’Institute of Cancer Research di Londra. I risultati dei test di laboratorio aprono la strada alla futura sperimentazione sull’uomo. Studio pubblicato sulla rivista scientifica Neuro-Oncology. I ‘gliomi diffusi della linea mediana’ sono tumori tipici dell’età pediatrica, nella maggior parte dei casi dovuti alla mutazione della proteina H3K27M. Si sviluppano nelle strutture mediane del cervello, in particolare nel ponte, la parte del tronco encefalico che regola funzioni vitali come il respiro e l’attività cardiaca.
Tumori molto aggressivi
Questi tumori sono molto aggressivi, tendono a diffondersi rapidamente e a infiltrarsi in profondità. A causa della loro sede, non possono essere asportati chirurgicamente. In Italia sono diagnosticati in età pediatrica circa 20-25 casi di gliomi localizzati nel ponte, con un picco d’incidenza tra i 5 e i 10 anni di età. La sopravvivenza media è molto bassa (9-12 mesi) e meno del 5% dei bambini sopravvive a 5 anni dalla diagnosi, nonostante i trattamenti radio e chemioterapici. Per l’eterogeneità dei gliomi e per le difficoltà dei farmaci a superare la barriera che protegge i tessuti del cervello per arrivare al tumore, sino ad oggi non è stato possibile individuare una cura efficace.
Studio condotto in laboratorio su cellule tumorali di pazienti affetti da glioma
Lo studio coordinato dall’Area di Ricerca di Oncoematologia del Bambino Gesù, diretta dal prof. Franco Locatelli, è stato condotto in laboratorio partendo dalle cellule tumorali di pazienti affetti da glioma sottoposti a biopsia. Le indagini su tessuto, su cellule derivate dalle neoplasie e su modelli animali hanno permesso di identificare una terapia antitumorale mai sperimentata prima, basata sull’utilizzo di un farmaco sperimentale (il Linsitinib) in combinazione con linfociti T geneticamente modificati (cellule CAR-T).
Rilevanza sottolineata dalla rivista Neuro Oncology
La rilevanza scientifica dello studio del Bambino Gesù, in particolare per le prospettive di cura che si aprono con lo sviluppo della nuova terapia combinata, sottolineata anche in un recente editoriale pubblicato sulla rivista Neuro Oncology.